基于新型基因编辑技术的基因治疗

以CRISPR/Cas9基因编辑技术为核心,开发包括先天性免疫缺陷基因治疗载体,基因突变精准修复技术,线粒体基因突变精准修复技术等在内的一系列基因编辑工具,并结合慢病毒、腺相关病毒基因操作平台进行多个基因治疗项目开发。

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